每日精选：[科普中国]-让慢粒患者重回自我无治疗缓解是慢粒的治疗目标

2022-10-10 21:04:38 来源：科普中国

人民网北京9月21日电（曾璇）慢性髓性白血病（简称慢粒）是一种恶性血液肿瘤，这一疾病是由于体内第9号和22号染色体末端异位产生的融合基因导致的。9月22日是国际慢粒日，人民网记者采访了深圳市第二人民医院杜新主任，他表示，无治疗缓解（TFR）是慢粒患者的治疗目标。

体重下降、腹部肿胀 “慢粒”都有哪些症状？

慢粒是一种恶性血液肿瘤，根据中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2013年版），该病在我国的年发病率约0.39—0.55/10万，占成人白血病的15%，主要发病年龄在45到50岁。

(资料图片仅供参考)

杜新介绍，慢粒的临床表现主要是患者体重下降、腹部肿胀等，这些表现都是非特异性的，医生检查时常发现有些患者胸骨中下段有压痛感，由于脾脏肿大，可以在左腹部抚摸到肿大包块，一般这种情况说明慢粒发病已经持续一段时间了。

靶向药物治疗让恶性肿瘤变“慢性病”

杜新指出，慢粒的发病机制是由染色体的易位产生的一个新的融合基因，正是这个基因导致患者发病。目前，慢粒治疗主要是针对这个基因产物采用靶向药物治疗，即应用酪氨酸激酶抑制剂（简称TKI，如第一代治疗药物伊马替尼（格列卫）、第二代治疗药物尼洛替尼（达希纳）都是治疗慢粒非常有效的药物。在靶向药物治疗下，慢粒患者的总体生存期能达到自然人群的预期寿命，所以，如今慢粒这一恶性血液肿瘤已经成为一种“慢性疾病”。

无治疗缓解——“慢粒”患者治疗目标

对于慢粒的治疗目标——“TFR”，杜新也给出了解释：“慢粒治疗是从恶性疾病逐步变成慢性病的治疗过程，因此对慢性的治疗我们希望能够建立在患者长期生存的基础上，有部分患者有望通过充分的药物治疗后实现停药这样一个理想状态。那么，停药治疗就是所谓的无治疗缓解，即TFR，这是目前慢粒治疗希望实现的目标。”据了解，最近，国家食品药品监督管理总局（CFDA）刚刚批准慢粒一线治疗药物达希纳（尼洛替尼）将TFR数据在药品说明书中详细明确，这意味着慢粒患者期盼已久的治愈梦想终于有实现的可能了。可见，TFR离慢粒患者并不遥远。

当然，停药治疗一定要在有经验的医师指导和严密监测下，杜新强调，慢粒患者停药后必须定期进行严格的监测，一旦发现外周血细胞中融合基因定量超过超过主要分子学反应的水平，就需要重新开始治疗。

加强疾病自我管理，坚持规范治疗和规范监测

作为一种慢性疾病，慢粒的规范治疗和疾病自我管理非常重要，杜新指出，慢粒疗效保证的重要前提是“诊断及监测、药品品质、患者管理”，可见，慢粒治疗中，监测尤为重要。目前，分子学即基因检测已成为CML最敏感、最严格的检测方法，而聚合酶链反应（PCR）是分子学检测中常用的实验手段，它是能发现微小疾病残留的敏感方法。常规PCR监测可监测治疗是否达到早期分子学缓解和深度缓解，是成功管理CML的根基。定期PCR疗效监测有助于早期发现可能的缓解或依从性问题，帮助优化治疗方案，还能为与患者讨论和评估病情创造良好条件。

慢性髓性白血病患者应定期到医院进行相关检查，这样才能知道病情是否得到很好的控制，有无停药的机会及是否已达到治愈的目标。

参考来源：

1. 中国慢性髓性白血病诊断与治疗指南（2013年版），中华血液学杂志2013年5月第34卷第5期，464-470

- 本文部分信息来自诺华 -

关键词：髓性白血病治疗药物融合基因